Sarepta Therapeutics와 GenEdit, 공동 연구 성과 발표 및 신경근육 질환 유전자 편집 치료제 개발 계약 체결

Sarepta의 독자적 유전자 편집 기술과 GenEdit의 비바이러스(non-viral) 전달 플랫폼을 결합하여 신경근육 질환 환자를 위한 새로운 유전 의약품 개발 추진
현재 진행 중인 공동 연구의 초기 결과에서 전신 투여(systemic administration) 후 근육 조직으로의 전달 가능성 확인
양사는 추가 시험을 위한 개발 후보물질을 공동으로 선정할 예정

Cambridge, Mass. 및 South San Francisco, Calif., 2022년 2월 1일 (GLOBE NEWSWIRE) –

희귀질환 정밀 유전 의약품 분야의 선도 기업 Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ: SRPT)와, 조직 선택적 전달을 위해 NanoGalaxy™ 고분자 나노입자 플랫폼을 활용하는 유전 의약품 개발 기업 GenEdit, Inc.는 오늘, 신경근육 질환 치료를 위한 유전자 편집 치료제 개발을 목표로 연구 협력 및 옵션 계약을 체결했다고 발표했습니다.

본 계약에 따라 양사는 GenEdit의 NanoGalaxy 플랫폼과 Sarepta의 유전자 편집 기술을 결합하여 신경근육 질환 치료제를 개발하게 됩니다.

계약의 일환으로 Sarepta는 해당 협업을 통해 개발되는 고분자 나노입자에 대해 Sarepta가 선정하는 최대 4개 신경근육 적응증에 대해 독점 라이선스 옵션 권리를 확보하게 됩니다.

GenEdit와 Sarepta 간 공동 연구의 초기 체내(in vivo) 결과에 따르면, GenEdit의 고분자 나노입자는 전신 투여 이후 특정 근육 조직으로 치료용 페이로드를 전달할 수 있는 잠재력을 보였습니다. 이는 표적화된 비바이러스 전신 전달을 가능하게 함으로써 유전 의약품 전달의 새로운 가능성을 제시합니다.

본 연구 협력 및 옵션 계약은 2020년 12월에 개시되었습니다.

Sarepta Therapeutics의 사장 겸 CEO인 Doug Ingram은 다음과 같이 밝혔습니다.

“GenEdit의 NanoGalaxy 플랫폼이 지닌 다양성과 스크리닝 및 선별 프로세스에 깊은 인상을 받았습니다. 이를 통해 근육 조직으로 전달 가능한 여러 종류의 고유한 고분자가 도출되었습니다. Sarepta는 희귀 신경근육 질환 치료제 개발에 전념하고 있으며, 이러한 환자들을 위한 효과적인 유전자 편집 기반 치료제를 발전시키기 위해 GenEdit 팀과 지속적으로 협력해 나가길 기대합니다.”

유전자 편집은 질병을 유발하는 유전자를 영구적으로 수정함으로써 유전적 돌연변이에 의해 발생하는 질환의 치료 방식을 혁신할 잠재력을 보유하고 있습니다. Sarepta는 희귀 신경근육 질환의 잠재적 근치 치료를 목표로 유전자 치료, RNA, 유전자 편집 등 다양한 유전 의약품 접근 방식을 추진하고 있습니다.

GenEdit는 전임상 연구에서 NanoGalaxy 플랫폼이 CRISPR-Cas9 리보핵단백질(ribonucleoprotein)을 포함한 다양한 기능성 유전 의약품 페이로드를 서로 다른 조직에 선택적으로 전달하여 표적 체내 유전자 편집을 구현할 수 있음을 입증했습니다.

GenEdit의 공동 창립자이자 CEO인 이근우 대표는 다음과 같이 말했습니다.

“이번 협업과 자체 연구를 통해 NanoGalaxy 플랫폼이 유전자 치료 분야의 역사적 난제를 극복하고, 다양한 유전 의약품 페이로드에 대해 조직 선택적 전달을 달성할 수 있음을 입증했습니다. GenEdit는 Sarepta와의 협력을 지속적으로 발전시켜 신경근육 질환 치료를 위한 유전자 편집 치료 후보물질을 발굴·개발하고, 환자들에게 실질적인 변화를 가져오는 것을 목표로 하고 있습니다.”

연구비 지급 외에도, 협력 및 옵션 계약 조건에 따라 GenEdit는 단기적으로 최대 5,700만 달러의 지급금을 수령할 수 있으며, 향후 개발, 규제 및 상업화 단계별 마일스톤과 제품 매출에 대해 상위 단일 자릿수에서 하위 두 자릿수에 이르는 단계별 로열티를 받을 자격이 있습니다. 추가적인 재무 세부 사항은 공개되지 않았습니다.

GenEdit, Inc. 소개

Sarepta는 삶을 파괴하고 미래를 단축시키는 희귀 질환을 치료하기 위해 정밀 유전 의약품을 개발하는 사명을 가지고 있습니다. 당사의 NanoGalaxy™ 플랫폼은 비바이러스(non-viral) 및 비지질(non-lipid) 고분자 나노입자로 구성되어 있으며, 차세대 안전하고 효과적인 유전 의약품을 실현할 수 있는 폭넓은 기회를 제공합니다. 환자에게 이러한 치료제를 제공하기 위해, 당사는 자체 내부 파이프라인을 개발하는 동시에 파트너사의 프로그램을 위해 다양한 치료 페이로드를 전달하고 있습니다.

자세한 내용은 LinkedIn 및 Twitter를 통해 확인하실 수 있습니다.

Sarepta Therapeutics, Inc. 소개

Sarepta의 사명은 긴급합니다. 삶을 파괴하고 미래를 단축시키는 희귀 질환을 대상으로 정밀 유전 의약품을 개발하는 것입니다.

Sarepta는 듀센 근이영양증(DMD)과 사지대 근이영양증(LGMDs) 분야에서 선도적 위치를 확보하고 있으며, 현재 40개 이상의 프로그램을 다양한 개발 단계에서 진행하고 있습니다. 자사의 광범위한 파이프라인은 유전자 치료, RNA 및 유전자 편집을 포함한 다중 플랫폼 기반 Precision Genetic Medicine Engine을 중심으로 구축되어 있습니다.

자세한 정보는 www.sarepta.com 또는 Twitter, LinkedIn, Instagram, Facebook을 통해 확인할 수 있습니다.

Sarepta 미래예측진술(Forward-Looking Statements)

본 보도자료에는 “미래예측진술”이 포함되어 있습니다. 본 보도자료에 포함된 과거 사실이 아닌 모든 진술은 미래예측진술로 간주될 수 있습니다. “believes”, “anticipates”, “plans”, “expects”, “will”, “intends”, “potential”, “possible” 및 이와 유사한 표현은 미래예측진술을 식별하기 위한 것입니다. 이러한 미래예측진술에는 다음이 포함됩니다: 계약에 따른 당사자들의 의무 및 책임, 잠재적 지급금 및 수수료, 유전자 편집이 질병 유발 유전자를 영구적으로 수정함으로써 치료 방식을 혁신할 잠재력, Sarepta와 GenEdit 협업의 잠재적 이점(GenEdit 고분자 나노입자의 전신 투여 후 특정 근육 조직으로의 치료 페이로드 전달 가능성, Sarepta가 최대 4개 신경근육 적응증에 대해 독점 라이선스 옵션을 행사할 권리, 희귀 신경근육 질환 환자를 위한 효과적인 유전자 편집 치료 발전 가능성, 추가 시험을 위한 개발 후보물질 식별 등)이 포함됩니다. 이러한 미래예측진술은 당사의 통제를 벗어난 다양한 위험과 불확실성을 수반합니다. 제품 연구 및 개발에 내재된 도전과 불확실성으로 인해 협력의 기대 효과가 실현되지 않거나 예상보다 지연될 수 있습니다. 특히, 계약상 의무 이행 실패, 전임상 성공이 임상 성공을 보장하지 않는 점, 규제 일정 및 개발 계획의 지연, 재무·제조·규제·법원 또는 기관 결정(미국 특허청의 특허 관련 결정 포함), COVID-19 팬데믹 등 다양한 요인으로 인해 상업화 가능한 치료제가 도출되지 않을 수 있습니다. 또한 신제품이 상업화되더라도 기대 매출을 달성하지 못할 수 있습니다. 추가 위험 요인은 Sarepta의 2020년 12월 31일 종료 회계연도 Form 10-K 연차보고서 및 가장 최근 Form 10-Q 분기보고서, 기타 SEC 제출 문서의 “Risk Factors” 항목을 참고하시기 바랍니다.

이와 같은 위험은 회사의 사업, 운영 성과 및 Sarepta 보통주의 거래 가격에 중대한 부정적 영향을 미칠 수 있습니다. 투자자 여러분께서는 본 보도자료에 포함된 미래예측진술에 과도하게 의존하지 않도록 유의하시기 바랍니다. 법률에서 요구되는 경우를 제외하고, Sarepta는 본 보도자료 이후 발생하는 사건이나 상황에 따라 미래예측진술을 공개적으로 업데이트할 의무를 부담하지 않습니다.