GenEdit, 나노입자 유전자 치료 전달 기술 관련 Editas Medicine과 독점 라이선스 및 공동 연구 계약 체결

BERKELEY, Calif., 2019년 12월 11일 –

비바이러스(non-viral) 및 비지질(non-lipid) 기반 유전자 치료 전달을 위한 혁신적인 고분자 나노입자 기술 플랫폼을 개발하는 GenEdit, Inc.는 선도적인 유전체 편집 기업인 Editas Medicine, Inc.와 전 세계 독점 라이선스 및 공동 연구 계약을 체결했다고 발표했습니다.

GenEdit는 유전자 제거(gene knockout) 및 유전자 교정(gene repair) 치료를 포함한 CRISPR 기반 치료제의 보다 안전하고 효율적인 전달을 가능하게 하는 포괄적인 전달 시스템을 개발해왔습니다.

GenEdit의 공동 창립자이자 최고경영자(CEO)인 이근우 대표는 다음과 같이 밝혔습니다.

“이번 라이선스 및 공동 연구 계약은 당사의 지적재산권 포트폴리오의 강점과 GenEdit 기술의 잠재력을 다시 한번 입증하는 계기입니다. Editas Medicine이 당사의 기술을 활용해 차세대 유전체 의약품을 개발하게 된 것을 매우 기쁘게 생각합니다.”

본 계약에 따라 GenEdit는 Editas Medicine에 Cpf1 기반 기술에 대한 전 세계 독점 라이선스(재라이선스 권리 포함)를 부여했습니다. 이에 대한 대가로 GenEdit는 선급금 및 개발 단계별 마일스톤 지급금(금액 비공개)을 포함한 대가를 수령하며, 라이선스된 지적재산권이 적용된 제품의 순매출에 대한 로열티를 받게 됩니다.

또한 양사는 GenEdit의 나노입자 플랫폼을 활용하여 Cpf1 기반 기술의 전달 가능성을 공동으로 평가하는 연구를 진행할 예정입니다. Editas Medicine은 초기 공동 연구 기간 동안 연구비를 지원하며, 초기 협력 기간 종료 이후 개발을 지속할 수 있는 옵션을 보유하게 됩니다.

GenEdit의 나노입자 플랫폼은 RNA, DNA, 단백질 및/또는 리보핵산-단백질 복합체(RNP)를 효율적으로 캡슐화하여 특정 조직으로 전달할 수 있는 독자적인 비바이러스·비지질 고분자 라이브러리로 구성되어 있습니다. 회사는 해당 라이브러리를 스크리닝하여 초기 후보(hit)를 도출하고, 이후 컴퓨터 기반 분석 및 의약화학(medicinal chemistry)을 활용한 반복적 선도 후보(lead) 최적화 과정을 수행합니다. 이 플랫폼을 통해 다양한 조직에 유전자 편집을 효율적이고 특이적으로 전달할 수 있는 여러 후보 고분자를 발굴했습니다.

GenEdit의 최고과학책임자(CSO)인 Timothy Fong 박사는 다음과 같이 설명했습니다.

“바이러스 벡터 및 지질 기반 나노입자와 비교했을 때, 당사의 접근 방식은 보다 정밀한 타겟팅, 더 많은 치료 물질 적재량, 그리고 낮은 제조 비용을 가능하게 할 잠재력을 보유하고 있습니다. 특히 CRISPR를 활용하여 다양한 조직에서 체내(in vivo) 유전자 편집을 구현할 수 있어, 보다 폭넓은 질환군에 대한 유전자 치료 가능성을 확장할 수 있을 것으로 기대합니다.”

GenEdit, Inc. 소개

GenEdit는 유전자 및 유전자 편집 치료제의 전달 방식을 새롭게 정의하기 위해 설립되었습니다. 당사는 RNA, DNA, 단백질 및/또는 RNP를 캡슐화할 수 있는 NanoGalaxy™ 고분자 라이브러리를 합성하였습니다.

고도화된 스크리닝 기법, 컴퓨터 분석 및 반복적인 의약화학 최적화를 통해 특정 조직으로의 효율적인 유전자 편집 전달을 입증해왔습니다.

GenEdit는 특정 조직 및 유전자 타겟에 대한 개발 파트너십을 모색하는 한편, 자체 유전자 편집 치료제 파이프라인을 지속적으로 개발하고 있습니다.